STOKE THERAPEUTICS
Finalizzato il protocollo dello studio di fase 3 EMPEROR
Stoke Therapeutics ha diffuso la notizia di aver finalizzato il protocollo dello studio di fase 3 EMPEROR in armonia con gli enti regolatori Americano, Giapponese ed Europeo.
La sperimentazione, che sarà sviluppata quindi negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Europa e in Giappone, avrà la durata di circa un anno e prevede il coinvolgimento di 150 pazienti tra 2 e (inferiori ai) 18 anni con sindrome di Dravet e con mutazione accertata nel gene SCN1A, senza considerare le mutazioni “gain of function” (Con guadagno di funzione).
Metà dei pazienti verrà trattata con l’oligonucleotide anti senso (Zorevunersen) mentre l’altra metà (braccio di controllo) sarà sottoposta ad una procedura sham (finzione) senza ricevere il trattamento. Al suo completamento, qualora gli esiti della sperimentazione andassero a buon fine, entrambi i gruppi di pazienti potranno ricevere il trattamento.
L’esito principale considerato ai fini dell’approvazione del trattamento sarà la riduzione della frequenza delle crisi motorie maggiori e, in seconda battuta, saranno considerati anche gli esiti del trattamento rispetto ai miglioramenti degli aspetti cognitivi e del comportamento.
Al momento non sono ancora noti né i siti ospedalieri che saranno interessati dalla sperimentazione né le tempistiche di avvio che, tenuto conto delle diverse procedure amministrative, potrebbero essere anche piuttosto lunghe (oltre l’anno).
Continuate a seguirci, come di consueto vi terremo aggiornati sui principali avanzamenti nella comprensione e nel trattamento della sindrome di Dravet.